العلاج بالجينات اصبح اقرب للتطبيق على البشر

 

 تقف أوروبا على أعتاب الموافقة على اطلاق العلاج بالجينات لاول مرة، فيما يعد علامة فارقة في هذا المجال.

ويغير العلاج بالجينات الحمض النووي للمريض لعلاج الامراض الوراثية التي تورث من احد الابوين للابناء.
واوصت وكالة العقاقير الطبية الاوروبية بالعلاج بالجينات لمرض وراثي نادر يؤدي إلى عدم مقدرة المصابين به على تمثيل الدهون.
والفكرة وراء العلاج بالجينات بسيطة: اذا وجد خلل في جزء من الشفرة الوراثية للمريض، يتم استبدال الجزء التالف.

ولكن واقع الامر ان التنفيذ ليس بهذه السهولة، ففي تجربة للعلاج بالجينات في الولايات المتحدة توفي صبي امريكي يدعى جيسي غليسينغر، واصيب عدد آخر بسرطان الدم (اللوكيميا).
ولا يوجد علاج بالجينات في الولايات المتحدة او اوروبا خارج المختبرات.

وقد وافقت لجنة العقاقير الطبية الصالحة للاستخدام البشري التابعة لوكالة العقاقير الطبية الاوروبية على استخدام عقار غلابيرا لعلاج نقص في انزيم يساعد على تمثيل الدهون.

 ويصاب شخص واحد وسط كل مليون بالمرض، حيث يوجد لديهم نسخ معطوبة من الجين اللازم لتمثيل الدهون.
ويؤدي ذلك الى آلام في البطن وإلى التهاب البنكرياس الذي يمثل خطرا على الحياة.
والعلاج الوحيد للحالة هو تناول اطعمة منخفضة جدا في الدهون.
ويستخدم العلاج فيروسا يصيب خلايا العضلات بنسخة سليمة من الجين.
وينصح باستخدام العقار للمرضى المصابين بالتهاب البنكرياس الحاد الذين لا يمكنهم السيطرة على المرض بالتحكم في الغذاء.

"الخوف من تناول وجبة عادية"

وقالت شركة يونيكيور المصنعة للعقار إن القرار يعد "نصرا كبيرا" للمرضى وللطب.
وقال يورن الداغ المدير التنفيذي ليونيكيور "المرضى المصابين بنقص في الانزيم الذي يمثل الدهون يخافون من تناول وجبة عادية لانها قد تؤدي الى التهاب حاد في البنكرياس، وهي حالة تسبب الما شديدا عادة ما ينجم عنها ضرورة بقاء المريض في العناية المركزة".
واضاف "والآن للمرة الاولى يوجد علاج لهؤلاء المرضى لا يحد فقط من احتمال اصابتهم بألم شديد ولكن ايضا له تأثير ايجابي يمتد على مدى سنوات بعد جرعة واحدة فقط".

وقال الداغ "استعادة قدرة الجسم الطبيعية على تمثيل الدهون في الدم لتجنب التهاب البنكرياس والالم الحاد الذي يتعرض له المصابون هو الجدوى من العلاج الجيني الذي يعمل على علاج المرض على المستوى الوراثي".
وقال الدكتور توماس سالمونسون من وكالة العقاقير الطبية الاوروبية إن استخدام عقار غلايبيرا سيكون قاصرا على المرضى "الامس حاجة".